Desde la antigüedad se ha buscado muchas maneras
de acercarse a la enfermedad, comprenderla, tratarla y curarla. Hay diferentes
maneras, tanto medicina preventiva, como curativa. Desde la época precolombina
se buscaron diferentes maneras para mejorar la calidad de vida de las personas utilizando
diferentes métodos.
Tras el descubrimiento de la estructura del DNA
por Watson y Crick, en los años 70 se desarrolló la tecnología del DNA
recombinante, que dio lugar a unos conocimientos básicos y unas herramientas
que permitían transferir genes al interior de las células logrando avances
significativos en la calidad de vida de las personas.
La terapia génica se ha desarrollado como un
método de acercamiento al tratamiento de las enfermedades humanas basado en la
transferencia de material genético a las células de un individuo. Habitualmente
la finalidad de esta transferencia de material genético es restablecer una
función celular que estaba abolida o defectuosa, introducir una nueva función o
bien interferir con una función existente. Así, las distintas estrategias de la
terapia génica se basan en la combinación de tres elementos clave, el material
genético a transferir, el método de transferencia y el tipo celular que
incorporará dicho material genético. Inicialmente la atención se centró en el
tratamiento de las enfermedades hereditarias monogénicas, pero posteriormente
la mayor parte de los ensayos clínicos han abordado el tratamiento del cáncer.
La técnica todavía está en desarrollo,
motivo por el cual su aplicación se lleva principalmente a cabo dentro de ensayos
clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas o bien de
tipo hereditario o adquirido.
Entre los criterios para elegir este
tipo de terapia se encuentran:
·
Enfermedad letal sin tratamiento.
·
La causa sea un único gen que esté ya clonado.
·
La regulación del gen sea precisa y conocida.
·
La técnica asociada a su introducción y expresión esté ya resuelta.
ENTRE LAS ENFERMEDADES
QUE PUEDEN SER TRATADAS ESTAN:
ENFERMEDADES MONOGÉNICAS:
Existen múltiples enfermedades hereditarias que son
resultado de la mutación de un único gen. Aunque de forma individual se
consideran rarezas, en conjunto constituyen una parte considerable de las
enfermedades crónicas.
ENFERMEDADES MULTIGÉNICAS:
En enfermedades más comunes como son la
aterosclerosis o la diabetes están implicadas varias alteraciones genéticas, de
tal forma que la introducción de genes específicos podría revertir o retardar
el proceso de la enfermedad actuando a nivel celular.
ENFERMEDADES INFECCIOSAS:
Una gran variedad de enfermedades infecciosas
crónicas son susceptibles de tratamiento con terapia génica, aunque la atención
en el momento actual se centra en la infección por VIH
ENFERMEDADES METABÓLICAS:
La mayoría de las enfermedades hepáticas
metabólicas son resultado de trastornos hereditarios monogénicos.
HEPATITIS VIRALES:
En el tratamiento de las infecciones por los virus
de la hepatitis B y C la terapia génica ha sido usada para mejorar la actividad
regional de distintas citoquinas. Por otro lado, la transferencia génica puede
hacer que las células sean resistentes a la infección viral bloqueando el ciclo
vital del virus en distintos puntos.
TUMORES MALIGNOS:
La estrategia más atractiva de la terapia génica h
sido inicialmente para tratar el cáncer, pero probablemente la más difícil de
llevar a cabo, es dar con las alteraciones genéticas clave de las células
malignas y corregirlas.
La terapia génica humana es factible y puede ser
útil, pero las herramientas necesitan ser perfeccionadas para que pueda llegar
a formar parte del arsenal terapéutico habitual.
Dejo unos links con más información sobre la
terapia génica:
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